近日，来自中国企业东阳光药业的1类新药yinfenidone获得了美国FDA颁发的孤儿药资格，用于特发性肺纤维化（IPF）的治疗。这不但能加速这款新药的开发流程，也从侧面反映了中国生物医药正在自信走向世界，造福全球患者。

　　值得一提的是，2017年至今，美国FDA已为3款中国“智造”的医药产品颁发了孤儿药资格。今日，我们也将为各位读者送上盘点。

　　新药名称：Yinfenidone（伊非尼酮，HEC585）

　　研发公司：东阳光药业

　　Yinfenidone是一款由东阳光自主研发的新药，有望治疗特发性肺纤维化，一种被称为“不是癌症的癌症”的疾病。作为一种慢性不可逆严重疾病，特发性肺纤维化的特征是肺组织随着时间的推移变厚、僵硬或形成瘢痕组织。随着肺组织变厚，肺部不能有效地地将氧气输送到血液中，带来呼吸衰竭、肺动脉高压、心力衰竭、肺栓塞、肺炎、和肺癌等严重后果。该疾病目前还没有治愈的方法，许多人在诊断后只能存活3-5年。

　　目前，许多医药企业正在开发针对这一严重疾病的新药。药明康德集团合作伙伴FibroGen的在研新药、Galapagos公司的在研新药都是这样的例子。我们很高兴看到来自中国的新药yinfenidone加入到这一行列中。这款新药在体外实验中，体现了出色的药代动力学、安全性、以及活性。今年2月，这款新药正式得到美国FDA的批准，进入1期临床试验。

　　新药名称：(R)-praziquantel（左旋吡喹酮）

　　研发公司：同力生物

　　全球有约14亿人受“被忽视的热带疾病”（neglected tropical diseases，NTD）影响。这类疾病指一系列由寄生虫、细菌或病毒引起的疾病，常见于非洲、亚洲和美洲的低收入地区。过去几十年里，吡喹酮一直是治疗这些疾病的首选药物。

　　尽管有着大量需求，吡喹酮的全球供应却有一定的短缺。同力生物使用自主研发的生物酶-化学组合技术，去除了吡喹酮中无显著药效的右旋吡喹酮，获得了一条适合工业放大生产，且成本经济的左旋吡喹酮合成路线。它有望用于NTD的治疗。今年6月，美国FDA授予它孤儿药资格，适应症为血吸虫病。它在全球影响了2.5亿人。

　　新药名称：Liposomal vinorelbine

　　研发公司：台湾微脂体公司

　　Liposomal vinorelbine是一种脂质体化的长春瑞滨，它能有效地降低该药物的毒性，提高药物的疗效。此外，这种特殊的给药方式还有望将适应症从实体瘤扩大到非霍奇金淋巴瘤。值得一提的是，化疗药物的脂质体化给药方式是最近的一个热点。就在这个月，Jazz Pharmaceuticals带来的Vyxeos得到了美国FDA的批准上市。这是一款由柔红霉素（daunorubicin）和阿糖胞苷（cytarabine）两款药物以44mg/100mg的比例组合而成的复方脂质体注射剂。

　　Liposomal vinorelbine目前正处于2期临床阶段。今年7月，美国FDA授予它孤儿药资格，治疗软组织肉瘤。

　　依据1983年出炉的《孤儿药法案》，获得孤儿药资格的新药有望享受到一系列研发的优惠政策，这有助于这些新药的加速研发。我们期待更多来自中国的新药能够走向全球，展现中国的创新力量。

　　参考资料：

　　[1] Orphan Drug Designations and Approvals-FDA

　　[2] 各个公司官方网站